خرید و دانلود نسخه کامل کتاب Manufacturing of Gene Therapeutics

توضیحاتی در مورد کتاب

پیشرفت‌ها در زیست‌شناسی مولکولی و فناوری DNA نوترکیب، پیشرفت را در بسیاری از زمینه‌های تحقیقات علوم زیستی، از جمله ژن درمانی، تسریع کرده است. تعداد زیادی از روش‌ها و روش‌های مهندسی ژنتیک برای شبیه‌سازی ژن و ساخت ناقل درمانی به آسانی در دسترس هستند. پیشرفت قابل توجهی در زمینه ژنومی، توالی یابی DNA، بیان ژن، تحویل ژن و شبیه سازی در حال انجام است. بنابراین ژن درمانی قبلاً نشان داده است که نویدبخش درمان بسیاری از بیماری ها و اختلالات است. به طور کلی شامل تحویل ژن های نوترکیب یا تراریخته به سلول های سوماتیک برای جایگزینی پروتئین ها با نقص ژنتیکی یا انتقال با فرآیند پاتولوژیک یک بیماری است. سیستم‌های انتقال ویروسی و غیر ویروسی ممکن است پتانسیل درمان خوراکی غیرتهاجمی و مقرون‌به‌صرفه اختلال‌های مبتنی بر ژنتیک را در آینده داشته باشند. در سال های اخیر پیشرفت قابل توجهی در کشف و توسعه اولیه بالینی انواع محصولات ژن درمانی مشاهده شده است. در دسترس بودن، اعتبار سنجی و اجرای محصولات ژن درمانی نیز موفقیت در آزمایش و ارزیابی را ممکن ساخته است. برای اطمینان از موفقیت محصولات در توسعه بالینی بعدی و در نهایت برای مجوز بازاریابی، باید بر چالش های جدید غلبه شود. این چالش‌های جدید شامل بهبود در سیستم‌های تحویل، کنترل بهتر هدف‌گیری in-vivo، افزایش سطح انتقال و مدت زمان بیان ژن، و کارایی فرآیند تولید است که باعث کاهش هزینه‌های تولید می‌شود. شاید درک عمیق از طراحی ژن تنظیم شده ممکن است منجر به محصولات زیستی نوآورانه شود که پروفایل های ایمنی و کارایی را نشان می دهند که به طور قابل توجهی برتر از آنهایی است که با استفاده از ژن های طبیعی به دست می آیند. این روش ممکن است کمک قابل توجهی به تحقق استانداردهای تعیین شده توسط مقامات نظارتی داشته باشد.
این کتاب مروری بر پیشرفت‌های کنونی در زمینه ژن درمانی و روش‌هایی است که با موفقیت در ساخت محصولات ژن درمانی به کار می‌روند و امیدواریم موجب پیشرفت و پیشرفت بیشتر در این زمینه برای پاسخگویی به تقاضاهای روزافزون شود.